小核酸藥物是繼小分子化藥和大分子蛋白藥后又一重大藥物研發領域，不同于小分子化藥和大分子蛋白藥作用于蛋白的方式，小核酸藥物作用于mRNA層面，增加了藥物靶點的種類，極大拓展了藥物研發空間，被認為是現代制藥的第三次浪潮。自2018年3月被安鴻資本旗下的安鴻元華基金全資收購以來，江蘇華陽制藥有限公司（以下簡稱“華陽制藥”、“我司”）就積極戰略布局小核酸藥物領域，同時組織研發骨干，對該領域進行了全面的探索和深入的研究。為了更好的開展研發工作，公司已經完成對蘇州安天圣施醫藥科技有限公司的戰略投資，投入數千萬元戰略布局反義核酸（ASO）創新藥研發。華益民教授作為華陽制藥研究ASO的首席科學家，全權負責ASO創新藥的研究工作。

華益民教授，美國麻省大學醫學院Androphy教授實驗室博后，冷泉港實驗室Krainer教授博后、研究員。研究領域包括RNA轉錄后加工、RNA編輯、RNA靶向藥物研發、神經元變性，是國際上首個重磅核酸藥物SPINRAZA的發明人，該藥能有效救治脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者，2016年12月獲FDA批準在美國上市并陸續在歐洲、中國上市。在著名期刊Nature等發表論文30余篇，論文被引4500余次，取得多項國際創新成果和國際專利。2014年回國后主持多項國家自然科學基金重點項目和面上項目，創辦蘇州安天圣施醫藥科技有限公司?，F為江蘇省神經學會常務理事，上海新虹橋和諾醫療中心首席科學家，江蘇省高層次人才，蘇州市緊缺高層次人才，蘇州工業園區科技領軍人才，華陽制藥研究ASO創新藥的首席科學家。

反義寡核苷酸（ASO）是小核酸藥物的一種，目前全球上市的小核酸藥物有15個，其中10個是ASO藥物，4個是siRNA藥物，1個Aptamer藥物。ASO與siRNA相比，不完全依賴遞送載體，給藥更直接。ASO可以與RNA形成雜合雙鏈誘導RNase H活性以降解RNA，也能通過靶向RNA前體糾正剪接錯誤或恢復閱讀框移位。其他機制包括抑制蛋白翻譯和誘導RNA編輯。因此ASO通過多種作用機制發揮治療效果，比如脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營養不良、遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性等疾病。華益民教授團隊正在研發新一代ASO技術，比傳統ASO藥效活性提高數倍，針對神經肌肉疾病、遺傳性耳聾、頑固性疼痛等適應證患者帶來治療的希望。華陽制藥將持續穩步推進ASO創新藥的研發工作，爭取早日落地，投放市場。

在華教授的積極推進下，通過華陽制藥全體研發人員多年的不懈努力，目前我司在ASO藥物研究領域已擁有5條產品管線，具體情況如下：   

華陽制藥成立于2002年，總投資6億元人民幣，建筑面積3萬平方米，廠房及配套設施均按照國家新版GMP標準設計建造，擁有國內外一流的先進生產設備和實驗儀器，并聚焦于呼吸道、消化道、心腦血管、抗過敏和腫瘤類藥品的研發、生產及銷售，現有在職員工300余人，是國家認定的高新技術企業。目前我司擁有針劑、片劑和膠囊劑等三大劑型，五個GMP生產車間，分別為：非終端滅菌玻璃安瓿車間、終端滅菌玻璃安瓿車間、口服固體車間口服固體腫瘤專用車間、終端滅菌塑料安瓿車間。

華陽制藥作為江蘇省內一家優秀的現代化制藥企業，我們一直秉承“研究為源，健康為本”的企業理念，堅守“精心制藥，造福人類”的企業使命，在做好20多個主營藥品一致性評價和3類仿制藥研發的同時，積極開展溶瘤病毒、RNA反義核酸、小分子等領域1類創新藥的研發工作，目前進展順利，預計2022年將獲批多款一致性評價和3類仿制藥的生產批文，以及多款1類創新藥的臨床批件，以便盡快實現我們華陽人一直以來追求的目標：爭創一流醫藥企業，建設百年華陽制藥！